Por primera vez se introducen genes editados con CRISPR en humanos

Un hombre aquejado de un agresivo cáncer de pulmón ha sido el primero en recibir genes con CRISPR, es decir, genes editados unas tijeras llamadas CRISPR/Cas9 que permiten hacerlo de forma tan sencilla que prometen revolucionar la terapia génica y que fueron esarrolladas por las científicas Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier en 2012

El estudio se acaba de publicar en Nature, y ha sido llevado a cabo por investigadores chinos del West China Hospital, en Chengdu.

Este ensayo ha constado de una primera fase, en la que se extrajeron las células inmunitarias de la sangre del paciente receptor, seguida de una segunda, en la que dichas células se modificaron genéticamente mediante CRISPR, dando lugar a la inhibición de una proteína, llamada PD-1, cuya función es frenar la respuesta inmunitaria.

A falta de la segunda inyección de este paciente del West China Hospital, los responsables del estudio han anunciado también que aún esperan repetir el procedimiento con un total de diez personas, a las que se les administrarán dos, tres o cuatro inyecciones, según sus necesidades.

Otros proyectos futuros

Según ha explicado el autor principal del estudio en la revista Nature, de momento el tratamiento ha funcionado sin problemas, ydiversos expertos en CRISPR señalan que este avance probablemente acelere la carrera por conseguir células genéticamente modificadas en medicina clínica en todo el mundo.

Por el momento, se tiene previsto un ensayo estadounidense que plantea usar CRISPR a principios de 2017 para editar tres genes en el marco de un estudio enfocado a tratar diversos tipos de cáncer. También en 2017, otro grupo de la Universidad de Pekín confía en iniciar tres ensayos clínicos utilizando CRISPR para luchar contra cánceres de vejiga, próstata y renal.

Con todo, hemos de recibir esta noticia con una mezcla de expectación y precaución, porque, incluso en el caso de que todo marchara bien, ahora mismo resulta aún muy costoso editar los genes y producir grandes cantidades de células modificadas, así que el alto coste podría ser comercialmente inviable. Tan costoso que los dos proyectos del 2017 ni siquiera tienen financiación aprobada.

El término CRISPR-Cas9 corresponde a Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (en español: Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente interespaciadas) seguido de las siglas de CRISPR associated system 9, un sistema de enzimas endonucleasas asociado a CRISPR. En el origen del CRISPR está el científico español Francis Mojica, que descubrió en el ADN de unos microbios en las salinas de Santa Pola (Alicante) unas secuencias que ejercían de defensa contra los virus.