Actualmente, reparar las células madre implica eliminarlas de sus escondites en lo más profundo del cuerpo, luego alterarlas genéticamente y devolverlas al paciente.
Sin embargo, una nueva investigación realizada en la Universidad de Harvard ha probado que pueden hacerlo en el propio cuerpo del paciente (de momento, en ratones).
Células madre
Debemos nuestras largas vidas a las células madre, que se encuentran anidadas en el interior de ciertos tejidos del cuerpo y reemplazan constantemente las células viejas. En los últimos años, los científicos han podido corregir enfermedades genéticas eliminando estas células madre, editando sus genomas y luego volviéndolos a implantar en el paciente.
El procedimiento estándar para editar células madre, extraerlas del cuerpo, sin embargo acarrea muchas complicaciones: porque las células madre pueden morir en el plato de cultivo, el sistema inmunitario del paciente puede rechazarlas una vez que se han trasplantado o simplemente no pueden volver a activarse.
Ahora, una nueva investigación dirigida por científicos de Harvard ha editado con éxito los genes de las células madre mientras aún está en el cuerpo. Sobre la base de trabajos anteriores, el equipo cargó la maquinaria de edición de genes en diferentes tipos de virus adeno-asociados (AAV). Estos virus pueden penetrar en las células de los mamíferos, y se han alterado para no causar enfermedades y sí para entregar una carga útil de maquinaria de edición de genes.
En las pruebas en ratones, los investigadores utilizaron los AAV para obtener el sistema de edición del gen CRISPR en diferentes tipos de células de la piel, la sangre y el músculo y las células progenitoras. Hasta el 60 por ciento de las células madre en el músculo esquelético fueron editadas, así como hasta el 27 por ciento de las células progenitoras de la piel y el 38 por ciento de las células madre en la médula ósea.
El equipo dice que este gran avance podría conducir a nuevos tratamientos para las enfermedades genéticas, en particular aquellas como la distrofia muscular que depende de la regeneración de tejidos. Según explica Sharif Tabebordbar, autor principal del estudio:
Nuestro estudio demuestra que podemos modificar permanentemente el genoma de las células madre y, por lo tanto, sus progenies, en su nicho anatómico normal. Existe un gran potencial para hacer avanzar este enfoque y desarrollar terapias más duraderas para diferentes formas de enfermedades genéticas.