Un nuevo compuesto, al que sus desarrolladores han llamado IONIS-HTTRx, es el primer fármaco que logra disminuir la presencia en el cerebro de la proteína tóxica que desencadena la enfermedad de Huntington.
Esta enfermedad es un mal hereditario que desgasta algunas células nerviosas del cerebro, provoca graves problemas locomotores, cognitivos y emocionales que, solo en España, padecen más de 4.000 personas.
IONIS-HTTRx
IONIS-HTTRx ha sido desarrollado por un equipo de investigadores del Centro de Huntington del University College de Londres. El medicamento se encuentra en la primera fase de pruebas, pero ya se ha probado en 46 individuos de Alemania, Canadá y el Reino Unido que padecen la enfermedad de Huntington en su etapa inicial.
Según Sarah Tabrizi, directora del Centro de Huntington del University College:
Los resultados del ensayo son de vital importancia para los pacientes y sus familias. Es la primera vez que un fármaco reduce los niveles de la proteína tóxica que causa la dolencia, y el medicamento ha resultado seguro y tolerable para los enfermos. Ahora hay que hacer pruebas clínicas con más personas para confirmar con seguridad que el compuesto funciona.
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